最近，一则令人振奋的消息在医学界和患者群体中引起了广泛关注。蔡磊团队研发的新型RNAi疗法RAG-17，在治疗一名20多岁的女性渐冻症患者时取得了显著成效。这名患者的病情得到了控制，并且至今没有进一步恶化。这一消息不仅为渐冻症患者带来了希望，也为医学研究开辟了新的方向。

RNAi的好处很多，首先机理研究明确，从上游着手降解mRNA，并且有类似催化的效应；其次根据碱基互保配对原则，RNAi药品开发类似编程，相比小分子开发成功率高；再次修饰后的RNA降解时间长，降低依从性。

在诺奖合作的推动下，RNAi技术的研发进程不断加速，众多制药企业和科研机构纷纷投身于相关领域的研究与转化。罕见病大多是单基因遗传病，病因明确，这为RNAi技术的精准治疗提供了绝佳的应用场景。通过设计针对性的siRNA（小干扰RNA），可以精准地沉默致病基因，从根源上遏制疾病的发展，实现对罕见病的有效治疗。

编者按：2025年，siRNA疗法在治疗凝血相关疾病的研究方面取得了重要里程碑进展。RNA干扰（RNAi）机制通过在肝脏细胞中沉默编码凝血因子或天然抗凝物的mRNA，为治疗凝血相关疾病提供了一种全新的治疗模式。基于GalNAc偶联的递送技术，是将治疗 ...

2023年7月17日，礼来公布了靶向Aβ抗体药物donanemab的3 期临床研究完整结果，显示与安慰剂相比，该药物实现了35%的认知衰退 ...

回顾5年来RNAi技术的研究进展、作为基因功能研究工具技术上的突破，RNAi技术在临床的应用前景之研究热点。 1998年Andrew Fire和Craig Mello等人首次证实双链RNA分子可诱导同源目标mRNA降解，导致特定基因表达沉默，并将其命名为RNA干扰（RNA interference, RNAi）。2001年 ...

2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获批用于 ...

生物通报道，美国德克萨斯大学西南医学中心生理系，芬兰赫尔辛基大学生物科技学院生物与环境科学系以及西南医学中心细胞生物学系的研究者在最新一期的Nature上发表qiRNA is a new type of small interfering RNA induced by DNA damage文章，列为该期Nature杂志的封面文章。

2021年11月16日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司在美国心脏病学会（AHA）科学会议上公布了 ...

圣因生物成立于 2021年，凭借其专有的RNAi药物研发平台，致力于开发出靶向肝脏及肝外组织的同类首创/同类最佳RNAi疗法 ...

本周二（2025年11月18日），Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准siRNA药物REDEMPLO（plozasiran），作为饮食辅助剂用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。 值得注意的是，这是Arrowhead公司的首个产品批准。根据Arrowhead报告，REDEMPLO ...

近期，圣诺医疗登陆香港联交所，和18A医药公司普遍持续下跌及破发相比，圣诺医疗上市后并未破发甚至有一定涨幅，显得较为特殊。那么相比之下，圣诺医疗为什么更受资本市场喜爱呢？ 去年以来，二级市场对创新药公司的态度转变尤为明显。 原来投资者的 ...